是指从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）到任何原因导致死亡的时间。
优点：肿瘤治疗的目标是延长OS，在随机对照临床试验中，OS数据相对客观、精确可测，是衡量抗肿瘤药物临床获益的最可靠终点。在安全性可接受的情况下，若OS的改善具有统计学差异和临床意义，可用来支持试验药物的常规新药上市申请。
缺点：临床试验中常用到3年或5年OS率，需要长期随访、大样本、多经费的支持，易受交叉及后续治疗影响，无法排除非癌症死亡影响，因此某些研究以疾病特异性生存期（Disease Specific Survival，DSS）为研究终点。另外，在不同试验中比较OS是不可靠的，因不同试验在患者选择、标准治疗以及最佳支持治疗等方面均可能存在差异性，因此在单臂试验中应谨慎使用和解读OS。
2
无进展生存期（PFS）
是指从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）至肿瘤进展或任何原因导致死亡（以先发生者为准）的时间。
优点：PFS在某些肿瘤（如转移性结直肠癌等）中可作为OS的可靠替代终点，所需样本少、随访时间短，且不受交叉治疗和后续治疗影响，可评估多阶段治疗，包括对稳定疾病的测定。当OS不能评估每一轮治疗的短期、增量变化时，PFS可以。
缺点：PFS不是临床获益的直接测量，并非所有情况均为有效的替代指标，不同研究对PFS的定义有所不同。PFS在单臂试验中难以解释，例如一些受试者即使没有积极治疗也可能维持很长时间的病情稳定，因此，以PFS为主要终点的注册试验应设置对照组。另外，PFS结果依赖于频繁检查，难以精确测量，在PFS分析中存在区间删失和信息删失的难题，其对结果有一定影响。
与PFS类似的终点还包括：
3
无病生存期（DFS）
是指从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）至疾病复发或任何原因导致死亡的时间（以先发生者为准），多用于评价手术治疗或放疗后的辅助治疗。
4
无事件生存期（EFS）
是指从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）到首次发生以下任何事件的时间：疾病进展而无法进行手术治疗、局部或远处复发、任何原因导致的死亡等，多用于评价手术治疗或放疗前的新辅助治疗。
5
至疾病进展时间（TTP）
是指从随机分组到首次疾病进展的时间，不包括死亡。TTP评估的价值可能受到每个患者所特有的疾病特征的不利影响，包括肿瘤间的变异和肿瘤的自然生长速率。
6
至治疗失败时间（TTF）
是从随机化开始到终止治疗的时间。终止治疗的原因可能包括患者选择、癌症进展、不良事件或死亡等。与其他临床终点不同，TTF通常用于监管药物的批准，因为它不直接衡量治疗疗效。
TTP和TTF的分析通常考虑为敏感性分析，其结果不能作为确证性研究结论的主要证据，可以用于支持主要终点PFS的结果。
近期疗效评估指标
1
客观缓解率（ORR）
是指按照公认的缓解评价标准（如实体瘤RECIST 1.1版），肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例，为完全缓解（CR）和部分缓解（PR）比例之和，它是基于肿瘤测量的最普遍的终点。
优点：通常所需随访时间短、样本量少；有效性归因于药物，而非疾病的自然进程，不受交叉治疗和后续治疗的影响；可用于单臂试验支持注册，需盲态独立审查。
缺点：ORR疗效可能不能转化成生存获益，在评价ORR过程中需要依赖于频繁的影像学/病理学检查，结果准确性易受评估者及影像学检查周期等影响，信息偏倚较为常见。单独使用ORR可能无法充分描述试验药物的抗肿瘤活性，故需要同时描述性分析缓解持续时间（即从初始肿瘤缓解到疾病进展或任何原因导致死亡的时间，以先发生者为准）和至缓解时间。
接着，我们一起来了解一下跟ORR有关的几个概念的定义：CR、PR、SD、PD。
完全缓解（Complete response，CR）
所有肿瘤靶病灶消失，无新病灶出现，且肿瘤标志物正常，至少维持4周。
部分缓解（Partial response，PR）
肿瘤靶病灶最大径之和减少≥30%，至少维持4周。
病变稳定（Stable disease，SD）
肿瘤靶病灶最大径之和缩小未达PR，或增大未达PD。
病变进展（Progressive disease，PD）
肿瘤靶病灶最大径之和至少增加≥20%，或出现新病灶。
2
疾病控制率（DCR）
是指经治疗后获得缓解（PR+CR）和病变稳定（SD）的病例数占可评价例数的百分比。和ORR相同，DCR也是采用实体瘤疗效评价标准（RECIST），用于肿瘤治疗的疗效评估。
这里特别说明一下客观缓解率与疾病控制率之间的区别：
疾病控制率（DCR）=CR+PR+SD。
客观缓解率（ORR）=CR+PR。